日前，曝出治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠一针的价格需要70万元人民币，普通患者家庭真的是不堪重负，如果没有网上众筹，是不是只能“坐以待毙”地等死？
来自湖南怀化1岁的小毅（化名）患有脊髓性肌萎缩，为了保命，家人在腾讯公益发起众筹，急盼给孩子注射一支救命针。
一针70万元的诺西那生钠对患脊髓性肌萎缩的患者来说就是救命药
>>>癫痫患童母亲的初衷
想问个清楚 希望天价药进入寻常百姓家
8月5日，广东河源一位癫痫患者的母亲欧阳春兰女士通过书面邮寄方式，向国家药品监督管理局提交信息公开申请。
“我今天上午已经正式寄出申请，一个普通家庭怎么能拿出这么多钱？”欧阳春兰接受华商报记者采访，道出了原委。
“2014年我儿子才几个月大就得了癫痫，经常发作会抽搐，当时只有一种激素药物可以治疗，但这个药非常难找，我们几乎找遍了国内的大医院都找不到，真的是一药难求。”
欧阳春兰回忆，6年前这种激素药在国内很少，就没有药企生产。“当时这种药特别的难找，一直就没有找到，后来我是在互联网上看到有人转卖这个药，我就高价买来的，25毫克规格的将近2000元一支，当时给我儿子打了以后很有效，孩子就不再抽搐了，但是这个药只能是暂时控制住病情。”
欧阳春兰表示：“我们家也是普通农村家庭，我没有工作，就是个家庭主妇，在家里带我儿子，家里唯一的劳动力就是孩子他爸，他是跑建材、装修生意，他的收入要看他的业务量，有时候几千元也不稳定。”
欧阳春兰承认经济压力很大，“这个病需要长期用药，而且后期的康复治疗更难，所以还有很大的经济压力。”
欧阳春兰告诉华商报记者，近2000元一支的激素药物尽管价格不菲，但是要和湖南怀化的病童一针高达70万元的诺西那生钠相比，还算是可以接受的。
“看到湖南怀化这个事情，一下子就勾起我对过往的回忆。我最近一直在联系怀化这个家庭，但是还没有联系上。我看到湖南这个家长可能是同病相怜，一下子特别能感同身受，他们跟我们早几年的经历是一模一样的，我能感受到他们几乎是濒临绝望，一个普通家庭怎么能拿出这么多钱，因为搞不好他的孩子需要连续打几针，这对普通家庭来说，是不可能承受得起的。”
欧阳春兰说，更令她匪夷所思的是，有网友说这个救命药在澳洲只卖41澳元，折合280元人民币就能买到。“我就觉得很难相信，我就想找出答案，所以我就向国家药品监督管理局申请信息公开，我就认为有必要为这个孩子，为所有普通家庭的子女，就想问个清楚。”
“我就是想知道这些，希望国家药品监督管理局能公开相关信息，我希望各种天价药能进入寻常百姓家。”欧阳春兰表示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠库存数量和分配发放的信息。“寄送应该3天就可以到北京，而且应该是在收到之后的15天之内作出答复。”
8月5日，广东河源的欧阳春兰向国家药监局书面邮寄了信息公开申请
>>>急需诺西那生钠续命
医生说没特效救命药 孩子活不过2岁
8月5日，华商报记者在腾讯公益平台证实，来自湖南怀化溆浦县深子湖镇黄溪湾村12组的小毅被确诊患有脊髓性肌萎缩，急需注射诺西那生钠续命。
小毅的爸爸介绍，2018年夫妻结婚，2019年7月儿子小毅降临，原本幸福的一家三口的生活因病被打乱，他们没想到出生不久的儿子就患了以前从未听说过的一种罕见疾病：脊髓性肌萎缩。
医生告知他们，孩子患有脊髓性肌肉萎缩症l型（SMA），此病会导致呼吸衰竭，心功能不全，儿子很可能活不过2岁，平均寿命是18个月。“霎时感觉天都要塌下来了，我们一家人都无法接受襁褓中的孩子，得了这么严重的病。”
儿子3个月大时突然发病了，当时口吐白沫，嘴唇发紫，紧急送到医院，直接又一次的住进重症监护室抢救。虽然被抢救过来，可是儿子只能戴上有创呼吸机，插上了胃管。
身为父母，没办法让孩子自生自灭，夫妻俩查遍了医学知识、药品，查到了一种名为诺西那生钠的药物有助于孩子的治疗，它是唯一治疗这个病的特效药，“但就是太昂贵，某机构买一送三，即便有这样的好政策，70万一针我们真的付不起，我在工厂做工一个月只有5000元，妻子照看儿子，我们就算是不吃不喝，也买不起这个药啊。”
湖南怀化1岁小毅戴有创呼吸机插胃管，如果没有救命药活不过2岁
>>>为何中外差价这么大
医保局称在谈判降价 纳入医保谈判日程
华商报记者注意到，截至8月5日11时，公益平台已为小毅筹款26万，距离70万元的众筹目标还差44万元。
据第一财经报道，在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月纳入当地的药品福利计划（PBS），直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元）。
华商报记者注意到，这成为引发舆论关注的焦点，诺西那生钠在国外的售价与普通常用药的价格相比并不高昂，有网友称此药在澳洲只卖41澳元，相当于200多元人民币，一个药品的中外差价如此之大，已非“离谱”二字所能形容。
对此，有律师向国家药监局申请公开相关定价信息，其得到的回答是这个药的定价不归国家药监局所管，建议其向国家发改委申请信息公开。
欧阳春兰希望国家药监局能公开相关信息
据说，这款进口药之所以如此昂贵，是因为患脊髓性肌萎缩症的患儿比较少，因而此药的“市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发”。
据报道，2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，2018年9月，“诺西那生钠注射液”作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月，该药通过优先审评审批程序在中国获批，2019年4月28日在上海上市。按照国家药监局回应此款药物定价的信息公开申请的电话答复，国家药监局虽然通过优先审评审批程序批准使用此药进口用于治疗，但其并没有药品定价权。
8月5日，国家医保局信访办工作人员接受媒体采访表示，诺西那生钠的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。
光明网评论一针见血地指出，如果此药的采购买卖属于市场行为，那么，发放药品进口许可证的部门和市场监管机构，在如此巨大的中外差价和巨额暴利面前的无动于衷，以及那些治病救人的机构面对一些图财不救命的医药进口商时的无所作为，算不算是冷漠和失职？
华商报记者 李华 编辑 张红
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